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第127章 康泰医疗新研发罕见病治疗（第1页）

第127章：康泰医疗新研发！

罕见病治疗五月初七下午2点，康泰医疗核心实验室的无菌区里，淡蓝色的冷光灯像被揉碎的月光，将整个空间照得透亮却不刺眼。

空气中飘着试剂特有的清冽气息，混着生物培养箱里营养液的微甜，吸进肺里都带着科技与希望的味道。

一排排银色的生物反应器正匀速运转，发出轻微的“嗡嗡”

声，显示屏上跳动的绿色基因序列图谱，像一条鲜活的生命密码；冷藏柜的双层玻璃门后，一排排贴着“ct-001”

白色标签的透明药瓶整齐排列，瓶内的淡紫色药液浓稠如凝固的星河，在冷光下泛着细碎的微光——那是无数个深夜里，科研人员用智慧与坚持凝结的“生命之光”

。

张启明教授穿着一件洗得有些发白的白大褂，左胸口袋上别着的钢笔帽沾着少许淡黄色试剂痕迹，右手攥着一份边缘卷得发毛的研发报告，脚步急切地走向实验室中央的圆形会议区。

他眼底布满了细密的红血丝，那是昨夜通宵验证最终药效时熬出来的，却丝毫掩不住眸子里喷薄的兴奋。

身后跟着的三个年轻研究员，怀里都捧着厚厚的实验数据册，封面上用马克笔写着“ct-001三期临床总结”

，指尖还沾着未擦净的蓝色染料——那是今早做基因电泳实验时，不小心蹭到的印记，没人来得及擦，也没人想擦，那抹蓝色像是胜利的勋章，闪耀在每个人的指尖。

“林总！

成了！

ct-001终于成了！”

张教授的声音带着一丝沙哑，却像惊雷般在安静的实验室里炸开，原本低头记录数据的研究员们纷纷抬头，手里的移液器都忘了放下，目光齐刷刷地聚过来，满是期待与紧张。

林晚刚穿过实验室的风淋门，白大褂的衣角还带着门外走廊的暖意，听到这话立刻加快脚步，白色的鞋套在光滑的地面上踏出轻微的声响。

她快步走到张教授面前，双手接过递来的研发报告，目光第一时间落在首页“遗传性共济失调”

的黑色诊断名称上——这个名字她太熟悉了，去年去晚晴基金资助的罕见病儿童之家时，那个叫小宇的男孩，就是因为这个病，五岁了还不能独立站立，只能坐在轮椅上，用细弱的声音说“姐姐，我想自己走路”

。

她的指尖轻轻划过报告里“临床治愈率达68”

的黑色加粗字体，原本平静的眼底瞬间亮了起来，像有星星落了进去。

“张教授，您慢慢说，”

她的声音带着不易察觉的急切，指尖下意识地摩挲着报告边缘的折痕，“这药现在的适用范围是多少？能覆盖全球多少患者？”

要知道，遗传性共济失调是全球罕见病中的“冷门病种”

，全球确诊患者仅12万，过去半个世纪里，因为“患者基数小、研发成本高、利润空间窄”

，全球顶尖药企纷纷放弃研发，患者们只能在肌肉逐渐萎缩、行走能力慢慢丧失的痛苦中，等待生命一点点流逝，没有任何特效药能缓解症状。

张教授激动地转身，指着冷藏柜里的ct-001药瓶，声音都在发颤：“林总，这药针对的是遗传性共济失调的核心致病基因——atxn3突变基因！

我们用了整整五年时间，终于突破了‘基因编辑效率低、脱靶风险高’的两大瓶颈！”

他伸出手，比出一个极小的幅度，“现在每支药仅需03g的活性成分，就能精准找到并修复突变的基因，不会误伤正常细胞。

全球12万患者里，87的亚型都能适用，而且我们做了三期临床，一共纳入2000名患者，没有出现任何严重不良反应，最明显的副作用只是轻微的恶心，停药后就会消失！”

说到这里，张教授突然红了眼眶，他飞快地抬起手，用袖口抹了把眼角，声音里多了几分哽咽：“要是没有林总三年前那笔3亿的‘无附加条件研发基金’，我们早就撑不下去了。”

他顿了顿，像是在回忆那段最难熬的日子，“当时实验室的基因测序仪坏了，修一次要80万，我们连申请经费的勇气都没有，因为之前找过好几家投资机构，人家一听是‘罕见病药’，连报告都没看就拒绝了。

是您找到我，把一张写着3亿的支票放在桌上，跟我说‘张教授，别管成本，也别管回报，只管把药做出来，每个患者都等不起’——这句话，我记了三年，也撑了三年。”

林晚顺着张教授的目光望向冷藏柜，缓缓打开双层玻璃门，一股冷气扑面而来，她小心地取出一支ct-001，淡紫色的药液在透明瓶身里轻轻晃动，像一汪浓缩的星河。