格格党

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第15章 溯源 地中海贫血的攻克（第2页）

治疗日定在了一个清晨。

地点並非雄安，而是“生命之盾”

计划下，设在京城一家顶尖医院內的、完全封闭和保密的特殊病房及gmp级细胞处理室。

小斌需要在治疗前，先进行造血干细胞的动员和採集。

整个过程比王芷兰教授的治疗更为复杂。

首先，医护人员给小斌注射了粒细胞集落刺激因子（g-csf），將骨髓中的造血干细胞“动员”

到外周血中。

几天后，通过血细胞分离机，从小斌的血液中採集到了足够数量的cd34+造血干细胞。

这些珍贵的、蕴含著生命修復希望的细胞，被立刻送入隔壁的细胞处理室。

在这里，技术人员在绝对无菌的环境中，將含有hypacas9-ng和修復模板的aav-s1载体，与採集到的造血干细胞在特定条件下共同孵育。

林枫、陈明远、刘心洁站在观察窗外，透过厚厚的玻璃，看著室內技术人员精准而谨慎的操作。

这一次，没有直接注射的简便，多了体外操作的繁琐，但意义却更为深远——这是在修改生命的原始码。

“载体转导完成。

细胞活性监测良好。”

对讲机里传来室內负责人的报告。

接下来，是等待。

编辑过程需要在细胞內部完成。

这些被“感染”

的造血干细胞被置於模擬体內环境的培养箱中，静待著基因修正的发生。

二十四小时后，抽样检测结果出来了。

基因测序数据显示，在採集的细胞群体中，超过65%的造血干细胞成功实现了hbb基因靶向位的精准修復！

突变位点被成功纠正，序列与正常hbb基因完全一致！

而且，脱靶效应检测在预设的深度测序范围內，未发现任何可验证的非目標编辑！

“成功了！

体外编辑成功了！”

刘心洁教授看著报告，激动地捂住嘴，眼眶瞬间湿润。

她毕生研究的梦想，似乎正在眼前变为现实。

陈明远也重重地鬆了一口气，拍了拍林枫的肩膀。

但这只是第一步，也是最基础的一步。

真正的考验，在於这些被修正的细胞，能否在患者体內“扎根”

並重建健康的造血系统。

经过严格的质检和无菌测试后，这些承载著崭新遗传密码的造血干细胞，被缓缓回输到小斌的体內。

过程平静无波，小斌只是在输液过程中安静地睡著了。