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都有效。
十三个人,全部有效。”
沈默站在他旁边,看着屏幕上那些逐渐恢复正常的生命体征。
“基因编辑工具的脱靶效应呢?”
“全基因组测序已经在做了。
结果明天出来。”
“好。”
五
基因崩溃症的爆发在解锁人数突破五十万人的时候进入了第二波。
不是第一批那十三人的复发,是新患者。
他们的基因背景和第一批患者不同,携带的不是同一种单核苷酸多态性,而是另一种。
这种多态性的频率更低,约十万分之一。
解锁人数达到五十万,理论上会有约五人携带这种突变。
实际筛查出来的数字是七人。
陆鸣把报告递给沈默,手指在微微发抖。
“第二种风险基因。
不是逆转录病毒元件的激活,是线粒体DNA的降解。
患者的线粒体在解锁后开始快速退化,细胞失去了能量来源。”
沈默接过报告翻了翻。
“机制?”
“激活剂脱靶,结合到了线粒体DNA上的一个非编码区域。
那个区域编码一种小分子RNA,这种RNA调控着线粒体的自我修复机制。
激活剂错误地破坏了这种RNA的表达,线粒体无法修复,只能退化。”
“有办法治吗?”
“有。
但和第一种不同。
第一种是针对核基因组的编辑,第二种是针对线粒体基因组的编辑。
线粒体基因组很小,但拷贝数很多。
每个细胞里有几百到几千个线粒体,每个线粒体里都有几份DNA。
要把所有突变拷贝都修好,难度比核基因组大很多。”
沈默的手指在桌面上敲了两下。
“多大量级?”
“至少几十倍。
核基因组只有两份拷贝,线粒体基因组有几千份。
需要的编辑效率极高,远超现有技术的能力。”
沈默沉默了。
线粒体基因组的问题像一堵墙,横在他和全人类基因解锁之间。
几千份拷贝,几千次编辑,用现有的技术根本做不到。
“如果不能修复,能预防吗?在解锁之前筛出携带风险基因的人,对他们用不同的激活剂。”
陆鸣翻到报告的另一页。
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